新京报讯 据“北京昌平”微信公众号消息，未来科学城生命谷企业诺诚健华近日宣布，中国首款、全球第二款进入临床的VAV1分子胶降解剂ICP-538完成首例受试者给药。
ICP-538是诺诚健华自主研发的新型口服高效、高选择性靶向VAV1的特异性分子胶降解剂，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键蛋白。ICP-538通过选择性介导CRBN E3泛素连接酶与VAV1蛋白形成三元复合物，剂量依赖性地诱导VAV1蛋白快速高效降解，用于开发治疗多种难治的自身免疫性疾病，比如炎症性肠病（IBD）、系统性红斑狼疮（SLE）和多发性硬化（MS）。目前，全球尚无获批上市的VAV1靶向药物。
降解VAV1可以有效抑制T细胞增殖、分化、激活及细胞因子释放，并抑制B细胞激活与细胞因子释放，从而发挥抗炎及免疫调节作用，缓解自身免疫和炎症的病理进程。临床前研究表明，ICP-538深度降解VAV1，导致与免疫介导病症相关的细胞因子显著减少，而对其他蛋白没有可检测到的影响。
诺诚健华联合创始人董事长兼CEO崔霁松表示，VAV1分子胶作为一种新型的靶向治疗药物，具有靶向性强、多重作用机制和有效性高三大优势，希望ICP-538成为治疗自身免疫性疾病的新希望。
编辑 张磊